В «Сириусе» учёные взялись за болезни, для которых сегодня почти нет работающих лекарств. Речь о тяжёлых аутоиммунных заболеваниях — когда иммунитет атакует собственный организм. Они предлагают не глушить всю защитную систему, а точечно убирать только «вредные» клетки. Технология мРНК, та самая, что прогремела во время пандемии, теперь может помочь пациентам с миастенией, пузырчаткой, болезнью Крона и даже диабетом. Проект поддержан государством, а у самих исследователей уже есть первые обнадёживающие результаты на мышиных моделях.
Учёные Научно-технологического университета «Сириус» разрабатывают препараты, которые должны изменить подход к лечению тяжёлых аутоиммунных заболеваний. Проект получил одобрение в рамках госпрограммы научно-технологического развития федеральной территории. Его уже представили на профильной конференции по мРНК-технологиям, а затем поддержал совет Научно-технологического центра развития мРНК-технологий — структуры, созданной по поручению президента в 2025 году.
Руководитель научной группы направления «Медицинская биотехнология» Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус» Максим Баранов объясняет: команда сосредоточится на тех болезнях, где сегодня нет направленной терапии. В первую очередь это миастения гравис — аутоиммунное поражение нервно-мышечных контактов. В России с таким диагнозом живут до 15 тысяч человек. И пузырчатка вульгарная — тяжёлое поражение кожи и слизистых, около 10 тысяч больных.
Для лечения этих заболеваний исследователи предлагают использовать технологию CAAR-Т-клеток. Она напоминает известную CAR-T-терапию, но работает не против рака, а против собственных «вредных» B-клеток, которые атакуют организм. CAAR-Т-клетки умеют находить и уничтожать только патологические клетки, не трогая здоровые. Благодаря этому не приходится подавлять иммунитет целиком — человек остаётся защищён от инфекций.
Вторая часть работы посвящена воспалительным заболеваниям кишечника, например болезни Крона. Здесь учёные из Сириуса собираются создавать мРНК-коктейли, которые будут доставляться прямо в кишечник с помощью липидных наночастиц. Попав в нужное место, они начнут вырабатывать антитела или их фрагменты, блокирующие вещества, вызывающие воспаление. Кроме того, такая терапия может активировать регуляторные T-клетки, которые восстанавливают иммунный баланс.
Третье направление — аутоиммунный сахарный диабет. Научная команда создаст липидные наночастицы, способные доставлять мРНК-лекарства прямо в поджелудочную железу. В перспективе планируют получить так называемые толерогенные вакцины — они будут «обучать» иммунную систему не атаковать собственные клетки поджелудочной, тем самым защищая орган от разрушения.
Впервые в мире создаётся платформа для генерации двойных CAR-CAAR-клеток. Это позволяет максимально селективно убирать только патологические B-клетки, не задевая здоровые. А использование мРНК-технологий даёт высокую безопасность и гибкость: препараты можно быстро перенастроить под разные мишени, их действие кратковременно, что снижает риски побочных эффектов. У учёных Сириуса уже есть задел: они отработали методы очистки мРНК и создания липидных наночастиц, протестировали CAR-технологии. Сейчас идут эксперименты на специальных мышах с человеческими иммунными клетками. Первые результаты обнадёживают: CAAR успешно работает в Т-клетках человека.
