Для лечения генерализованной миастении гравис, редкого аутоиммунного заболевания, при котором иммунная система атакует мышцы, до сих пор использовались в основном препараты с серьёзными побочными эффектами — гормоны, иммуномодуляторы и даже противоопухолевые средства. Минздрав России зарегистрировал первый в стране препарат из группы биспецифических нанотел — гефурулимаб (торговое наименование Клигефа), предназначенный для терапии этой тяжёлой болезни у взрослых пациентов. РФ стала одной из первых стран в мире, где препарат получил одобрение, причём вся процедура заняла менее девяти месяцев. «Регистрация прошла в кратчайшие сроки, чему способствовали высокий уровень экспертизы регуляторных органов и усилия AstraZeneca по обеспечению доступности инновационных препаратов в России», — заявила директор отдела регистрации препаратов AstraZeneca в России и Евразии Екатерина Яковлева.
Как сообщает Vademecum, Минздрав РФ выдал американской компании Alexion (подразделение AstraZeneca) регистрационное удостоверение на гефурулимаб — препарат из группы биспецифических нанотел. На данный момент он зарегистрирован только в России. Клигефа показан для лечения генерализованной миастении гравис у взрослых пациентов с положительным результатом теста на антитела к ацетилхолиновым рецепторам. Препарат будет выпускаться в форме раствора для подкожного введения в дозировке 300 мг, в упаковках с одним или двумя шприцами-ручками или шприцами.
Что такое генерализованная миастения гравис и как её лечат сейчас
Миастения гравис — хроническое аутоиммунное заболевание, при котором иммунная система вырабатывает антитела, блокирующие или разрушающие рецепторы ацетилхолина на поверхности мышечных клеток. Это приводит к значительной мышечной слабости, нарушению двигательной функции, одышке, чрезмерной утомляемости, а в тяжёлых случаях — к нарушению дыхания. Распространённость заболевания в мире варьируется от 2,19 до 36,71 человека на 100 тысяч населения; в России этот показатель колеблется от 5,3 до 10,7 человек.
Сейчас лечение состоит из симптоматической и патогенетической терапии. Симптоматическая предполагает назначение пиридостигмина бромида. Патогенетическая терапия делится на две линии: первая — глюкокортикоиды (преднизолон), вторая — противоопухолевые препараты и иммуномодуляторы (азатиоприн, микофенолата мофетила, циклоспорин, метотрексат, такролимус, экулизумаб, равулизумаб, ритуксимаб). Также применяется краткосрочная терапия иммуноглобулином при жизнеугрожающих симптомах.
Как действует Клигефа и чем он уникален
Гефурулимаб представляет собой рекомбинантное гуманизированное биспецифическое антитело типа VHH (вариабельный домен только тяжелой цепи). Он относится к фармакологическому классу ингибиторов комплемента С5 — части защитной системы организма, которая при миастении может повреждать мышцы. Препарат блокирует воспалительную реакцию, способствуя улучшению сокращения мышц и уменьшению симптомов.
Нанотела — это однодоменные антитела, самые малые известные природные антигенсвязывающие фрагменты. По сравнению с моноклональными и биспецифическими антителами, они обладают преимуществами: малым размером, высокой аффинностью, стабильностью, растворимостью и способностью нацеливаться на эпитопы, недоступные для других типов антител. Клигефа — первый препарат этого класса, зарегистрированный в России.
Насколько эффективен препарат
В июне 2025 года AstraZeneca объявила об итогах III фазы клинических исследований, в которых приняли участие 260 пациентов из 20 стран Северной Америки, Европы, Азии и Тихоокеанского региона. Препарат вводили под кожу раз в неделю на протяжении 26 недель. Разработка достигла своей основной и всех вторичных конечных точек, продемонстрировав статистически значимое и клинически важное улучшение общего балла по шкале оценки повседневной активности при миастении гравис по сравнению с плацебо. Антитела к ацетилхолиновым рецепторам обнаруживаются у 85% людей с генерализованной миастенией гравис.
Как организовано производство и где ещё препарат зарегистрирован
Производство фармсубстанции будет осуществляться на контрактной площадке японской Fujifilm в Дании. Готовую лекарственную форму изготавливают на мощностях итальянской Patheon Italia, там же проходит фасовка в первичную упаковку. Вторичной и третичной упаковкой и выпускающим контролем качества занимается ирландское подразделение Alexion.
В США гефурулимаб в марте 2023 года получил статус орфанного, однако на данный момент он не одобрен к применению. В ЕС препарат также находится на этапе рассмотрения. Таким образом, Россия стала одной из первых стран, где он зарегистрирован. В портфеле Alexion уже есть два препарата для терапии генерализованной миастении гравис — экулизумаб (Солирис) и равулизумаб (Ултомирис), оба относятся к моноклональным антителам. Клигефа — первый биспецифический препарат на основе нанотел.
Каковы перспективы класса биспецифических нанотел
Нанотела — активно развивающаяся область. Например, швейцарская MoonLake Immunotherapeutics изучает сонелокимаб для псориатического артрита; в августе 2026 года препарат показал 50% улучшение симптомов у 42,1% пациентов. Бельгийская Ablynx (приобретена Sanofi за $4,8 млрд) разработала озорализумаб, одобренный в Японии для ревматоидного артрита.
AstraZeneca приобрела Alexion за $39 млрд в 2021 году для диверсификации портфеля и усиления присутствия на рынке редких заболеваний. Регистрация Клигефы в России — шаг в этом направлении.
Коротко: главное о регистрации Клигефы в России
Минздрав РФ зарегистрировал препарат Клигефа (гефурулимаб) — первый в стране препарат из группы биспецифических нанотел, предназначенный для лечения генерализованной миастении гравис у взрослых с антителами к ацетилхолиновым рецепторам. Регистрация прошла менее чем за девять месяцев, Россия стала одной из первых стран в мире, где препарат одобрен. Клигефа является ингибитором комплемента С5, блокирует воспаление и улучшает мышечное сокращение. Препарат будет выпускаться в форме подкожных инъекций. В США и ЕС он пока не зарегистрирован. Разработка принадлежит Alexion (подразделение AstraZeneca), производство организовано в Дании, Италии и Ирландии.
Резюме
-
В России зарегистрирован гефурулимаб (Клигефа) — первый биспецифический препарат на основе нанотел для терапии генерализованной миастении гравис.
-
Препарат показан взрослым пациентам с антителами к ацетилхолиновым рецепторам, выпускается в форме подкожных инъекций.
-
Клинические исследования III фазы подтвердили его эффективность: статистически значимое улучшение симптомов по сравнению с плацебо.
-
Россия стала одной из первых стран мира, где препарат одобрен; в США и ЕС он пока не зарегистрирован.
-
Производство организовано на мощностях в Дании, Италии и Ирландии; регистрация заняла менее девяти месяцев.
Материал подготовлен изданием «Техносуверен» (technosuveren.ru).
Дата публикации: 19 августа 2026 года.
