Генная хирургия — точечная коррекция мутаций прямо в организме пациента — полностью меняет представление о лечении наследственных и онкологических заболеваний, которые ещё недавно считались неизлечимыми. Директор Научного центра трансляционной медицины Научно-технологического университета «Сириус» Роман Иванов на сессии Петербургского международного экономического форума «Биотехнологии в медицине: драйвер биоэкономики и вектор экспортного развития» (модератором выступила руководитель ФМБА России Вероника Скворцова) рассказал, что в России уже начались клинические исследования персонализированных вакцин для иммунотерапии онкологии, а также отрабатываются технологии лечения гемофилии с помощью редактирования генома. Бета-талассемия, серповидно-клеточная анемия и другие редкие болезни могут в ближайшее время стать излечимыми. Учёные ожидают нового прорыва в лечении рака благодаря мРНК-вакцинам и пептидным препаратам. «Россия займёт достойное место в авангарде биотехнологической революции в медицине», — заявил Иванов.
Как сообщил Роман Иванов на ПМЭФ-2026, главный тренд года — растущее число успешных результатов применения новых поколений инструментов редактирования генома для лечения наследственных заболеваний. Бета-талассемия, серповидно-клеточная анемия, дефицит альфа-1 антитрипсина, наследственный ангионевротический отёк — лишь некоторые из болезней, которые могут в ближайшее время стать излечимыми. Использование невирусных систем доставки позволяет осуществлять точечную коррекцию вызывающих заболевание мутаций непосредственно в организме пациента.
«Такая генная хирургия полностью меняет представление о терапии орфанных (редких) заболеваний, а главное — судьбы пациентов, — отметил Иванов. — В Научно-технологическом университете “Сириус” мы отрабатываем эту технологию на примере гемофилии. Проект получил поддержку федеральной территории в рамках государственной программы. На очереди — другие заболевания». По словам учёного, такие препараты создаются на стандартной технологической платформе, где меняется лишь гидовая РНК. Внедрение особых регуляторных подходов к валидированным платформенным технологиям (снижение объёма требований к исследованиям последующих продуктов при накоплении данных по предыдущим) — залог успеха генной хирургии в России.
Ещё один прорыв — запуск механизма индивидуальных биотехнологических лекарственных препаратов. По поручению президента России создан консорциум по развитию мРНК-технологий, объединивший ведущие научные центры страны. Начались клинические исследования персонализированных вакцин для иммунотерапии онкологических заболеваний, тестирования вакцин на основе мРНК и пептидов, разработанных совместно с ФМБА и Центром Гамалеи. Помимо индивидуальных терапевтических мРНК-онковакцин, исследователи создают универсальные онковакцины и мРНК-кодируемые адъюванты для иммунотерапии.
Ключевым условием перехода от стандартизованной терапии к персонализированной, по словам Иванова, является развитие новых регуляторных процедур, применимых к передовым персонализированным лекарственным препаратам. Это позволит ускорить доступ пациентов, не имеющих альтернативных вариантов терапии, к прорывным продуктам и дать им шанс на излечение. «Очень надеемся, что условия для реализации потенциала российской науки будут продолжать улучшаться, и Россия займёт достойное место в авангарде биотехнологической революции в медицине», — подчеркнул спикер.
